לוקמיה היא מחלה קשה שתוקפת ילדים וצעירים רבים מדי שנה, ולמרבה הצער מביאה גם לאובדן של רבים מהם. הסרטן האכזרי הזה, שגורם לייצור מוגבר של תאי דם חריגים שמחליפים עם הזמן את תאי הדם הרגילים, גורם לתופעות גופניות קשות והטיפול בו אינו פשוט. התוקפנות של המחלה הביאה חוקרים לבדוק האם ניתן לטפל בה בצורה שתזיק פחות לחולים מאשר שיטות רגילות, כמו כימותרפיה, וייתכן כי הבשורה הטיפולית הזו כבר כאן. החודש, יולי שנת 2017, מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר טיפול חדשני שמשתמש בהנדסה גנטית כתחליף לכימותרפיה, והתוצאות כבר נראות בשטח. כעת תוכלו לקרוא על הטיפול החדשני ולגלות כיצד הוא יכול לשנות את חייהם של מיליוני ילדים וצעירים ברחבי העולם, וכן את החיים של משפחותיהם.
הנדסה גנטית כטיפול בלוקמיה – השיטה שתהפוך סדרי עולם
בשנים האחרונות, ככל שחוקרים גילו יותר על המנגנונים השונים של הגוף, כך הם הצליחו להשתמש בהנדסה גנטית לטיפול בתחלואות שונות. יתרה מזאת, שימוש בתאים שהגיעו מגופם של החולים כחלק מתהליך הטיפול שלהם מביא לתוצאות טובות יותר מטיפולים אחרים, כמו השתלות מתורמים, ולכך שהגוף לא ידחה את התרופות המיוחדות שמותאמות להם.
אלו הם כמה מהעקרונות המנחים שהובילו חוקרים מחברת התרופות נוברטיס (NOVARTIS), שבסיסה בשוויץ, לבדוק את ההנדסה הגנטית כטיפול בחולי לוקמיה. לבסוף החברה החדשנית ופורצת הדרך הצליחה ליצור טיפול למחלת הסרטן הזו, שאושר פה אחד על ידי פאנל של מנהל המזון והתרופות האמריקאי. ככל שעוברים הימים מאז האישור, החוקרים שוקדים על ייעולה ושיפורה של השיטה כדי להפוך אותה לטובה ביותר שניתן עבור חולים בלוקמיה שנאבקים על חייהם.
מהלך הטיפול – הנדסת תאי החולה והפיכתם ל"רוצחים סדרתיים"
כדי לטפל בלוקמיה בקרב ילדים וחולים צעירים (בגילאים בני 3-25) החוקרים בנוברטיס החליטו להשתמש בתאי הדם של החולים ולהנדס אותם כך שיילחמו בסרטן שמקנן בגופם. הטיפול מיועד לחולים שהסרטן חזר אצלם בשנית או כאלו שהיו עמידים בפניי טיפולים קונבנציונליים בסרטן הדם. בשיתוף פעולה עם אוניברסיטת פנסילבניה, חברת נוברטיס פיתחה שיטת ריפוי שמאפשרת "לחסל" באופן ממוקד תאים סרטניים.
כדי לעשות זאת נאספים תאי דם מסוג T, שלוקחים חלק במערכת החיסונית, ומועברים למעבדה להמשך טיפול. השלב הבא כולל החדרה של וירוס HIV (הווירוס שמוביל למחלת האיידס) מושתק ומהונדס לתוך תאי הדם שנקצרו מהחולים. בזכות תכונות השכפול והתקיפה הטבעיות של הווירוס, הוא יכול להתרבות בכמויות גדולות ולשמש כטיפול טבעי בחולים. תאי הווירוס מהונדסים כך שהם מזהים ותוקפים תאים שעברו המרה סרטנית, ולאחר שהם עוברים את הטיפול הזה ומופשטים מגורמי המחלה של נגיף ה-HIV, תאי הדם המהונדסים מוחדרים בשיטת עירוי חזרה לגופו של החולה.
ד"ר סטיפן גרופ, רופא ומרצה בבית הספר לרפואה באוניברסיטת פנסילבניה, אומר שעקב טיפול בחולים צעירים ובגלל האגרסיביות של מחלת הלוקמיה, עלה צורך בחידוש הגישה ושיטות הטיפול במחלה. החוקרים אכן הצליחו במשימה שלהם והטיפול שנקרא CTL019 עתיד להיות זמין במדינות שונות לאחר שיפורים, התאמות ובדיקות נוספות שייערכו בו.
האם CTL019 עובד?
השאלה החשובה ביותר בדבר טיפול ה-CTL019 היא האם הוא אכן עובד? כדי לענות על כך, בדקו את הטיפול לראשונה בבית החולים לילדים בפילדלפיה שבארצות הברית, והתוצאות היו מעודדות. אמילי וויטהאד, החולה המפורסמת ביותר מהניסוי, קיבלה את הטיפול והחלימה לחלוטין מהסרטן בשנת 2012. 5 שנים אחרי, אמילי נקייה מסרטן, והוריה הביעו תמיכה בטיפול בפניי פאנל המומחים של ה-FDA שדן בדבר אישורו.
עם זאת, החיסרון המשמעותי של הטיפול הוא פרק הזמן הארוך שנדרש כדי להכין אותו עבור כל חולה (עומד כיום על 22 ימים), במהלכו מצבם של חולים עלול להידרדר בצורה בלתי הפיכה. בנוסף לכך הטיפול גרם לתופעות לוואי קשות שכללו קריסת מערכות בחולים דוגמת אמילי, שאמנם לבסוף החלימה מסרטן הדם, אך שילמה על כך במאבק קשה במחלה. עולה גם חשש מהתופעות העתידיות של טיפול בעזרת ווירוס והאם הטיפול עצמו יגרום לתחלואה בסוג אחר של סרטן לאחר מספר שנים.
החוקרים של נוברטיס ואוניברסיטת פנסילבניה ממשיכים לשקוד ולעבוד על הבעיות שצוינו כדי לשפר את הטיפול ב-CTL019 עבור חולים צעירים שלוקים במחלה הנוראית הזו ולעזור להם להחלים. המעקב אחר מצבם הבריאותי של החולים הללו יהיה 15 שנים לאחר הטיפול והתקווה היא לרפא אותם לחלוטין, לצמצם תופעות לוואי ולתת להם סיכוי לעתיד בריא וחיים מלאים.
כתוב תגובה
תוכן התגובה:
שם מלא: